Lito Sousa: Como são escolhidos pacientes para tratamentos experimentais

Influenciador Lito Sousa foi diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob, condição neurodegenerativa rara, fatal e sem cura. Família busca inclusão urgente dele em estudos.O piloto e influenciador Lito Sousa, de 59 anos, trava uma batalha para ser incluído em um tratamento experimental sobre a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), com a qual foi diagnosticado recentemente. A esposa dele, Mila Seidl, revelou na sexta-feira (21/08) que o marido já perdeu parte da capacidade motora nas últimas semanas, mas continua lúcido.

No domingo, o influenciador publicou um apelo nas redes sociais. No vídeo, Lito dirige-se à Ionis Pharmaceuticals, ao Broad Institute, à Universidade Harvard e à Mayo Clinic, pedindo sua inclusão urgente em tratamentos experimentais, dada a progressão rápida da DCJ. A condição neurodegenerativa rara e fatal não tem cura, e os tratamentos disponíveis se limitam a amenizar os sintomas.

"A família dele corre para incluí-lo em um ensaio experimental. Dois estudos poderiam ajudar, os detalhes estão na tela. Lito tem milhões de seguidores cujas vidas ele tocou de diversas formas. Incluí-lo nesses estudos lhe dará uma chance de lutar, ao mesmo tempo em que trará atenção global para a pesquisa", afirma no mesmo vídeo Ewandro Magalhães, especialista em comunicação internacional.

Lito quer participar de um estudo com o medicamento ION717, desenvolvido pela farmacêutica americana Ionis Pharmaceuticals, que poderia ajudar a frear o avanço da DCJ.

Nas redes sociais, os perfis da farmacêutica e dos locais dos estudos foram tomados por pedidos de brasileiros para que o influenciador receba o tratamento experimental.

O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, disse que está em contato com a família de Lito. Mas, de acordo com a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), não há pedidos para estudos clínicos sobre a DCJ no Brasil. As alternativas para o influenciador estão fora do país.

Os tratamentos experimentais costumam adotar critérios rígidos para definir os participantes. No entanto, estudos sobre casos raros e de rápido avanço, como o de Lito, podem usar estratégias diferentes, segundo especialistas.

Como são definidos os participantes de tratamentos experimentais?

Cada estudo clínico costuma adotar critérios específicos para definir os participantes. Isso pode incluir fatores como faixa etária, doenças previamente estabelecidas, estágio da enfermidade e outras características delimitadas pela equipe.

"O objetivo é selecionar pessoas para as quais o tratamento experimental faça sentido e possa ser avaliado com segurança", diz o neurologista Octávio Marques Pontes Neto, do departamento de Neurociências e Ciências do Comportamento da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP-USP).

A pesquisa precisa ser aprovada por um comitê de ética, que protege os direitos das pessoas que participam desses estudos científicos. No Brasil, são seguidas as regras da Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (Conep), e os estudos clínicos com o objetivo de registrar um medicamento precisam ser autorizados pela Anvisa.

"Se a pesquisa envolver seres humanos, necessita demonstrar critérios de riscos mínimos a essas pessoas. Um risco mínimo absoluto praticamente não existe, mas o mínimo pode envolver alguma forma de desconforto ou incômodo com a pesquisa, sem necessariamente envolver riscos de danos maiores", explica Afonso Carlos Neves, professor da Escola Paulista de Medicina (EPM/Unifesp).

As escolhas dos participantes do estudo começam com uma triagem, geralmente feita pela equipe do centro de pesquisas, que avalia os documentos e o histórico dos candidatos. "Se o paciente parece potencialmente elegível ao estudo, aí ele passa por uma avaliação clínica com os exames previstos no protocolo", explica Neto.

Esses participantes podem chegar a essas pesquisas por meio de ambulatórios ou hospitais. Também é possível que o próprio voluntário se ofereça.

Caso seja considerado apto ao estudo, o voluntário recebe as informações sobre a pesquisa e assina um termo de consentimento.

"Esses critérios do estudo devem estar descritos no protocolo. Pesquisas envolvendo seres humanos precisam seguir normas éticas e regulatórias, além das boas práticas clínicas", diz o pesquisador Gustavo Alves Andrade, da Faculdade de Medicina FMRP-USP, que investiga temas relacionados ao Alzheimer.

Em muitos estudos, não é permitida a entrada de novos voluntários após atingir o número previsto de participantes ou depois que uma etapa é encerrada.

Estudos divididos em fases

Esses estudos passam por quatro fases para garantir a segurança e eficácia de um tratamento. Na primeira, um grupo de pessoas saudáveis recebe o remédio experimental para avaliar a segurança e o papel dele no organismo.

Quando se trata de doenças raras, segundo especialistas, a fase 1 já pode contar com alguns pacientes.

Na segunda fase, as pessoas com a doença investigada começam a fazer parte do estudo. Nessa etapa, são avaliadas a eficácia e as doses ideais.

Na terceira fase, o remédio é comparado a algum medicamento que já tem a eficácia conhecida. Nessa etapa, em que há mais de mil voluntários, os pacientes e os pesquisadores não sabem quais são os remédios e quais são do grupo placebo, substância que não tem efeito terapêutico algum.

Depois dessa fase, o remédio passa pela avaliação da Anvisa e, caso aprovado, pode ser comercializado.

Na quarta fase, são observadas as reações após a comercialização do remédio, para aprimorar o produto e garantir a segurança dos pacientes.

"Enquanto o estudo avança de fase, aumenta o número de pacientes e muda a pergunta principal. Então, primeiro a gente quer saber se o remédio é seguro. Depois, se existem indícios de benefício e, por fim, se esse benefício realmente se confirma na população maior", resume Neto.

Regras para doenças raras

Quando se trata de uma doença rara e com avanço rápido, como a DCJ, as fases tradicionais para um tratamento experimental podem ser diferentes.

O epidemiologista Paulo Lotufo, professor titular de Clínica Médica da Universidade de São Paulo (USP), afirma que os critérios para tratamentos experimentais não devem se aplicar a casos como a doença de Creutzfeldt-Jakob.

"Esses critérios são usados para situações não dramáticas, com estudos que podem ter quatro ou cinco anos", diz. "Essa [a DCJ] é uma doença com velocidade imensa, então digamos que não deveria ter critério nenhum. É somente a disponibilidade do medicamento e do tratamento", declara Lotufo.

Ele defende que não deve haver grupo de controle (em que os pacientes não recebem tratamento) nesses casos porque é uma doença que se desenvolve muito rapidamente. "Se o paciente conseguir, daqui a dois anos, estar vivo e com poucas sequelas, já é um resultado positivo, porque é uma doença rara. Não seria possível fazer um grupo de controle da mesma idade ou sexo. Teria de ser algo imediato", acrescenta.

A principal condição para incluir um paciente em estudos, diz o epidemiologista, é a confirmação do diagnóstico. Para isso, os exames devem ser analisados e os pesquisadores podem pedir novas avaliações, além de ouvir especialistas que acompanham o caso.

"É confirmar a doença e começar o tratamento, porque é muito, muito rápido, não há nenhuma outra alternativa", afirma. "Nessa situação, os critérios dos estudos acabam ficando de lado."

Se o caso de Lito for aprovado, ele deve receber um termo de consentimento em que autoriza a sua participação no estudo. Além disso, deverá estar apto a viajar a algum dos países em que há estudo sobre a DCJ.

"Esses estudos são controlados e precisam ocorrer no local em que os pesquisadores estão. Há toda a questão ética do local, é preciso fazer com a equipe científica e médica deles", diz Camila Squarzoni, coordenadora do Comitê de Ética em pesquisas com seres humanos do Instituto de ciências biomédicas da USP.

Squarzoni acredita que há grandes chances de Lito ser aceito em um tratamento experimental. "A ciência precisa desse paciente. Com esses casos, os pesquisadores avançam tanto na compreensão da doença quanto no medicamento que estão desenvolvendo."

Inclusão depende de vários fatores

Mas a inclusão de Lito dependerá da avaliação dos responsáveis pelo estudo. "Há critérios para essa escolha e se não forem cumpridos, há o risco de corromper o resultado final do estudo", pontua Soniza Alves-Leon, chefe do setor de pesquisa e inovação em saúde do Complexo Hospitalar da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ).

"É isso que os pesquisadores avaliam. Se eles considerarem que ele preenche os critérios, pode entrar. Mas se estiver fora desses critérios para essa substância, não é que não queiram incluí-lo nesse estudo, mas é que a evidência científica perde a sua capacidade de evidência quando corrompem os critérios de inclusão", explica Alves-Leon.

Outro ponto, diz a especialista, é que o estudo precisa estar aberto para novos voluntários no período em que Lito for avaliado.

"Existe um apelo muito grande e eu entendo isso. Mas é preciso esperar que um estudo esteja aberto. Como é que você vai incluir um paciente no meio do processo? Como é que você vai analisar o resultado nele? É um risco até mesmo para ele, por isso é preciso ter esse cuidado, para que comece o tratamento corretamente", afirma Leon.

"Porque entenda bem: quando você está fazendo o estudo em seres humanos, não necessariamente o resultado vai ser positivo. Vários ensaios clínicos são interrompidos porque os pacientes começam a ter muitos efeitos colaterais", acrescenta.

A infectologista Sandra Wagner, coordenadora do Comitê de Ética em Pesquisa do Instituto Nacional de Infectologia Evandro Chagas (INI/Fiocruz), alerta que a participação em uma pesquisa experimental não deve ser vista como garantia de um bom tratamento ou uma "última alternativa" a uma doença.

"Antes de decidir participar, a pessoa deve receber informações claras sobre o objetivo do estudo. Ela precisa ser informada sobre o que já se sabe e o que ainda não se sabe sobre a intervenção, seus riscos e potenciais benefícios, as alternativas disponíveis e o que será exigido durante sua participação e como se dará seu acompanhamento", diz.

"Também é fundamental lembrar que o participante pode recusar o convite ou retirar seu consentimento durante o estudo, sem que isso interfira ou prejudique o atendimento de saúde a que essa pessoa tem direito", acrescenta.

Nesta terça (25/08), a mulher de Lito, Mila Seidl, confirmou à imprensa brasileira que a família segue em busca de uma oportunidade para tratamento experimental da DCJ. Segundo ela, a Ionis Pharmaceuticals informou que sua pesquisa não está aceitando novos participantes. Já o Broad Institute ofereceu apenas uma possível vaga para o influenciador no grupo de controle, que não recebe o medicamento ainda em fase de estudos.

---------

Não deixe que o algoritmo esconda as notícias. Se você valoriza o trabalho da nossa equipe para uma cobertura jornalística confiável, reserve um momento para nos selecionar como sua fonte preferida no Google clicando aqui. Marque o link da DW quando ele aparecer na lista para sempre ver nossas notícias verificadas primeiro.