Menina de 2 anos é a primeira a usar medicamento que trata nanismo no Brasil
Maria Fernanda conseguiu na Justiça o direito de receber o remédio da União, visto que ele ainda não foi integrado à rede de saúde pública
A pequena Maria Fernanda, de 2 anos, recebeu na última terça-feira, 24, a primeira dose do medicamento Voxzogo. A menina convive com acondroplasia, condição popularmente conhecida como nanismo, que afeta um a cada 25 mil nascidos vivos. O medicamento ainda não foi integrado à rede de saúde pública, por isso famílias buscam na Justiça o direito de realizar o tratamento para seus filhos.
O diagnóstico da garota foi dado quando ela ainda estava na barriga da mãe, Neila Monteiro. A partir da informação, a gestante passou a pesquisar mais sobre a realidade de quem convive com o nanismo e ouviu falar que o medicamento estava em testes.
-sondy1q26n1x.png)
Com a aprovação do medicamento em agências de saúde internacionais, Nela começou a se preparar para conseguir o tratamento para a filha.
"Em agosto do ano passado, eu comecei a passar a Maria Fernanda em diversos especialistas que envolvem os cuidados da displasia esquelética que ela possui. Eu fui me preparando dessa forma porque, como estava sendo aprovado na Europa e Estados Unidos, era questão de pouco tempo para ser aprovado na Anvisa", conta a mãe, em entrevista ao Terra.
A aprovação pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aconteceu em dezembro de 2021, após um estudo apresentado com 121 crianças, entre 5 e 14,9 anos, aprovar a eficácia e segurança do Voxzogo. A decisão da autarquia levou diversas mães à advogada Anaísa Banhara, especialista em tutelas de urgência contra planos de saúde e o Sistema Único de Saúde (SUS).
Segundo ela, um novo tratamento demora de cinco a seis anos até ser incorporado pelo SUS, o que obriga as famílias à judicialização do processo.
"A gente entra contra a União Federal, porque cabe à União o fornecimento de medicação de alto custo. Essa é uma ação que tramita na Justiça Federal e o juiz vai analisar a urgência do caso e decidir se a União concede ou não o medicamento", explica Anaísa.
Para a ação são necessários diferentes documentos. No caso da acondroplasia, é preciso um exame genético que ateste a mutação do gene específico, laudo médico explicando a urgência do tratamento, um documento que prove que o SUS não fornece nenhum tratamento similar, além de documentos pessoais.
A família da Maria Fernanda entrou com o processo em janeiro deste ano e conseguiu ser a primeira a receber o medicamento, mas a advogada explica que existem outras 23 tutelas de urgência que estão em fase de cumprimento. O que falta é a União pagar para que o medicamento chegue à casa das crianças.
Para a Neila, mãe de Maria Fernanda, a aplicação do remédio é um campo de novas possibilidades que se abre para a filha.
"É mais do que o crescimento dela, é qualidade de vida, pois o medicamento pode até paralisar diversas comorbidades que são inerentes à acondroplasia", comemora.
O que é acondroplasia
De acordo com a médica neurologista pediátrica Patricia Viegas Anno, que acompanha o caso de Maria Fernanda, o nanismo é o termo mais utilizado para se referir à acondroplasia. A condição nada mais é do que uma deficiência no crescimento que resulta em baixa estatura, quando comparada à média da população.
Nos casos de acondroplasia, os ossos têm o crescimento comprometido por causa da mutação do gene FGFR3, que é o receptor do fator de crescimento, chamado fibroblastos. O diagnóstico preciso é através de testes moleculares que estudam esse gene específico.
"Antes, o diagnóstico se limitava ao reconhecimento clínico do padrão de acometimento ósseo da acondroplasia", explica a especialista.
A presidente do Instituto Nacional de Nanismo, Juliana Yamin, diz que a conquista é histórica, mas é também um alerta.
"Desperta em nós a responsabilidade de correr atrás de políticas que sejam definitivas, fazer com que esse medicamento seja incorporado ao SUS o mais breve possível, para que todos tenham acesso", afirma.
-1iusozns52q1w.png)
-s4xg53zfgppu.jpg)
