Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), tem mobilizado familiares e seguidores em busca de alternativas experimentais que possam tentar frear a progressão da enfermidade. Sem cura ou tratamento conhecido capaz de interromper a evolução da doença, a família procura pesquisas que investiguem novas estratégias contra doenças priônicas, como a que afeta o influenciador.
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Para quem recebe o diagnóstico de uma doença rara e de rápida progressão, como a de Lito, a expressão "tratamento experimental" pode gerar expectativas que não correspondem necessariamente ao que uma pesquisa clínica é capaz de oferecer.
Segundo a advogada Andreia Bessa, coordenadora jurídica da Casa Hunter e da Casa dos Raros -- instituições que atuam no acolhimento, diagnóstico, tratamento e pesquisa de pacientes com doenças raras --, é fundamental diferenciar uma pesquisa clínica de um tratamento já aprovado.
"Quando alguém descobre uma molécula ou componente que tenha algum impacto de forma considerável em determinada doença, é um ponto de partida. É experimental porque ainda não é uma resposta. É preciso analisar a segurança e a eficácia que estão demonstrando no tratamento e se realmente tem algum impacto para aquele paciente", explicou ao Terra.
O que é um tratamento experimental?
Um tratamento experimental é uma terapia que ainda está sendo investigada para determinar sua segurança, a dose adequada e sua possível eficácia. Antes de chegar ao mercado, uma substância passa por diferentes etapas de pesquisa e, nesse estágio, ainda não é considerada um medicamento aprovado.
No caso das terapias destinadas a doenças raras, o processo pode ser ainda mais complexo. O número reduzido de pacientes dificulta a reunião de participantes em quantidade suficiente para produzir evidências científicas e estatísticas robustas.
"Os estudos costumam ser com dezenas de pessoas. [Mas] nas doenças raras, às vezes, temos 20 pacientes participantes do mundo todo. É muito pouco. Não tem evidência porque só 20 pacientes participaram do estudo. Isso é um grande problema que a gente encontra hoje de interpretação, de compreensão nas doenças raras. Que é o caso do Lito, é raríssimo o caso dele", afirmou Bessa.
Quais são as fases de um estudo clínico?
Os estudos seguem etapas sucessivas antes que uma substância possa ser registrada como medicamento.
A primeira é a fase pré-clínica, realizada em laboratório e em modelos animais. Nessa etapa, não há qualquer participação humana.
Depois começam os testes em seres humanos.
- Fase 1: geralmente envolve dezenas de participantes e busca principalmente avaliar a segurança da substância, além de identificar doses que sejam toleradas pelo organismo.
- Fase 2: procura verificar se há sinais de que a substância pode funcionar contra a doença. É uma etapa importante para observar possíveis efeitos terapêuticos e continuar avaliando a segurança.
- Fase 3: costuma envolver um número maior de participantes e pode utilizar um grupo comparador ou placebo, dependendo do protocolo. O objetivo é reunir evidências mais robustas sobre segurança e eficácia.
- Fase 4: ocorre depois do registro e da comercialização do medicamento. É a etapa de farmacovigilância, na qual são acompanhados os efeitos da terapia na população que passa a utilizá-la.
"Passou da fase três, você vai para o registro na agência sanitária. Só quando vai para o registro na agência sanitária que a gente pode falar que vira um medicamento. Até ali não é o medicamento, é uma substância em análise", explicou Bessa.
Por que usam placebo?
O uso de placebo é uma das questões mais delicadas dos estudos clínicos, principalmente quando envolvem crianças.
“É complicado. Quando a gente fala de fazer uma pesquisa em crianças, a questão ética é muito pesada. Como você trabalha placebo em uma criança? Primeiro, como que vai identificar a evolução da doença, ela não tem consciência, mas o médico que está fazendo a pesquisa sabe que aquela criança não está avançando pela falta de tratamento, que está tomando placebo”, explica Bessa.
Por que não basta existir uma pesquisa para o paciente participar?
A existência de um estudo clínico não significa que qualquer paciente com aquela doença possa ser incluído. Cada pesquisa é conduzida de acordo com um protocolo que estabelece previamente critérios de inclusão e exclusão, submetidos a avaliação ética e regulatória.
É necessário, por exemplo, que o diagnóstico seja compatível com o estudo e que o paciente atenda às características clínicas estabelecidas pelos pesquisadores. Também é preciso verificar se a pesquisa ainda está recrutando voluntários.
“O paciente tem que preencher critérios extremamente técnicos, que respeitam uma diretriz e um conselho de ética. Se não seguir esses critérios pode chegar a ter um estudo jogado no lixo”, explica Bessa.
Por que não é possível abrir uma exceção?
A mobilização de uma família pode chamar a atenção de pesquisadores e autoridades para um caso, mas isso não significa que seja possível determinar a inclusão de um paciente em um estudo.
“Não é algo que a pessoa que está conduzindo o estudo possa falar: ‘conheço aquela pessoa, é muito minha amiga, ela vai entrar nesse estudo clínico’. Nem o médico, o SUS e o Itamaraty têm o poder de determinar a inclusão de alguém. Isso não tira o direito das pessoas, do Itamaraty e do próprios Ministério da Saúde de conhecer os estudos que existem em todo o mundo, para verificar as possibilidade de elegibilidade de algum paciente” disse Bessa.
Segundo ela, os critérios existem justamente para preservar a validade científica da pesquisa. Alterá-los individualmente poderia comprometer a comparação entre os participantes e, consequentemente, os resultados do estudo.
"O estudo é muito protegido de diversas seguranças exatamente para que os pesquisadores não sofram influências e pressões externas.Tem regras e se não responde todos os critérios do estudo clínico, o grande risco é que o medicamento não seja depois registrado", explicou.
Medicamento sem registro, estudo experimental e uso compassivo
Essa é outra diferença importante. Um medicamento pode não ter registro no Brasil e, ainda assim, não ser experimental. Isso pode ocorrer, por exemplo, quando uma terapia já foi aprovada por uma agência regulatória de outro país, mas ainda não foi submetida para registro no Brasil.
Um medicamento experimental, por outro lado, ainda está sendo estudado para determinar sua segurança e eficácia.
Já o uso compassivo é uma situação em que um medicamento experimental pode ser fornecido fora do estudo clínico, seguindo as regras aplicáveis e mediante as avaliações necessárias.
A família adoece antes
A doença de Creutzfeldt-Jakob é uma enfermidade rara, neurodegenerativa e de evolução rápida. Conforme relatado publicamente pela família, Lito já perdeu certas funções por causa da doença.
Nesse sentido, a busca por uma terapia experimental não é apenas uma questão médica. Ela envolve também um forte impacto emocional sobre pacientes e familiares.
“Na grande maioria das vezes a família adoece muito mais rápido do que o próprio paciente. Por exemplo, o Lito deu uma aula de vida para a gente nesses últimos tempos, é impressionante. Tudo que ele falou a vida inteira de aviação, ele conseguiu trazer essa capacidade que tem de se comunicar para a vida real. O paciente parece ter mais consciência, entender melhor a sua condição do que a própria família aceitar. Ela se sente na obrigação e no dever de fazer algo”, disse Bessa.
