A jornada de um paciente com uma doença rara pode envolver consultas com diferentes especialistas, exames complexos e muita espera em busca de um diagnóstico. Quando a condição finalmente recebe um nome, as opções de tratamento costumam ser limitadas e, na maioria das vezes, focadas apenas no controle dos sintomas.
No entanto, nos últimos anos, os avanços na biotecnologia vêm transformando esse cenário. Novas abordagens passaram a atuar diretamente nas causas das doenças, abrindo caminho para tratamentos mais direcionados.
É o caso das terapias por interferência de RNA, uma tecnologia que permite "silenciar" genes específicos ligados a determinadas condições. Entenda como essas terapias funcionam e por que estão ganhando destaque na medicina moderna.
Quais são as terapias de RNAi?
A terapia por interferência de RNA (RNAi) age controlando a produção de proteínas, algo essencial para o funcionamento do organismo. Esse processo é orientado pelos nossos genes, que enviam instruções por meio do RNA mensageiro (mRNA) sobre quais proteínas devem ser produzidas.
De acordo com o neurologista Pedro Tomaselli, o RNAi atua justamente nessa etapa, bloqueando ou destruindo essa "mensagem" antes que a proteína seja formada. Dessa forma, o organismo deixa de produzir proteínas associadas à doença.
Os dois tipos principais de terapias baseadas em RNA de interferência são:
RNA silenciador (siRNA)
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