Anvisa cancela registro de medicamento de R$ 17 milhões a dose

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou ter decidido, em conjunto com a fabricante Roche, por cancelar o registro condicional do medicamento Elevidys, tido como um dos mais caros do mundo, com custo de R$ 17 milhões por aplicação. A decisão foi divulgada nesta segunda-feira, 24, e consta no Diário Oficial da União.

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Segundo a Agência, o cancelamento ocorreu a pedido da Roche. A Anvisa explica que, até o momento, os dados disponíveis sobre o medicamento não foram suficientes para atender aos requisitos regulatórios vigentes necessários à manutenção do registro condicional.

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O Elevidys obteve registro condicional no Brasil em dezembro de 2024. Em julho de 2025, a comercialização do produto foi suspensa como medida regulatória de precaução, em razão da necessidade de avaliação adicional de aspectos relacionados à segurança.

A suspensão foi tomada diante de novas informações internacionais relacionadas a eventos graves de insuficiência hepática aguda, o que incluiu casos fatais após a administração do medicamento, bem como de achados semelhantes com terapias gênicas que utilizam tecnologias e meios de ação semelhantes.

De julho de 2025 para cá, a Roche apresentou informações complementares e manteve interação contínua com a Anvisa no contexto das obrigações regulatórias associadas ao registro condicional. 

Ainda segundo a Anvisa, o cancelamento do registro não altera as obrigações da empresa relacionadas ao acompanhamento dos pacientes previamente expostos ao medicamento nos estudos clínicos e programas existentes, incluindo os pacientes brasileiros que receberam Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025. A Roche deverá manter o monitoramento contínuo de segurança e reporte das informações pertinentes à Agência regulatória. 

Quando anunciado, o Elevidys foi tido como um medicamento inovador indicado para crianças de 4 a 7 anos com distrofia muscular de Duchenne (DMD), doença rara, degenerativa e sem cura. O remédio havia sido a primeira terapia gênica liberada para essa condição no Brasil.

Ainda em nota, a Anvisa afirma que a "Roche segue empenhada com o programa clínico do Elevidys  e com a apresentação das evidências necessárias" e que a Agência permanece à disposição para "avaliar prioritariamente futuras submissões que tragam evidências adicionais, observados os requisitos regulatórios vigentes".