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Nascer com uma doença genética não é mais uma sentença de ter que conviver com ela: conheça a terapia RNAi que silencia genes

Tecnologia capaz de 'desligar' genes associados a doenças já tem terapias aprovadas e pode transformar tratamentos

10 mar 2026 - 17h39
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Sabrina Bracher/Shutterstock
Sabrina Bracher/Shutterstock
Foto: Minha Vida

Durante muito tempo, receber o diagnóstico de uma doença genética significava conviver com o problema por toda a vida. Isso porque, em muitos casos, os tratamentos eram limitados ao controle dos sintomas e à tentativa de evitar a progressão da doença. No entanto, os avanços da biotecnologia começaram a mudar essa realidade e abriram caminho para abordagens que atuam diretamente na origem do problema.

Uma das mais promissoras é a terapia baseada em RNA interferente, conhecida como RNAi. A técnica atua "silenciando" genes específicos e impedindo a produção de proteínas associadas ao desenvolvimento de determinadas doenças. Entenda como o método funciona e quais condições podem ser beneficiadas por essa tecnologia.

O que é a terapia por interferência de RNA (RNAi)?

Naturalmente, o nosso corpo produz proteínas que são responsáveis por praticamente todas as funções do organismo. Esse processo é orientado pelos genes, que enviam instruções por meio do RNA mensageiro (mRNA) sobre quais proteínas devem ser produzidas.

É nessa etapa que atua a terapia por interferência de RNA (RNAi), bloqueando ou destruindo essa "mensagem" antes que ela seja utilizada pelas células para fabricar a proteína. Assim, o organismo deixa de produzir proteínas associadas ao desenvolvimento de determinadas doenças, como explica o neurologista Pedro Tomaselli.

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