Hospital de Clínicas será um dos primeiros centros do país a testar nova terapia gênica contra AME
A proposta da terapia é entregar uma cópia funcional do gene necessário à produção da proteína SMN1, cuja ausência causa a forma mais grave da AME
A Agencia Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou o início dos primeiros testes clínicos, no Brasil, de uma nova terapia gênica voltada ao tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1. O estudo envolve uma parceria entre a empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics (GEMMABio) e a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz), que também firmou acordo para futura transferência de tecnologia.
A proposta da terapia é entregar uma cópia funcional do gene necessário à produção da proteína SMN1, cuja ausência causa a forma mais grave da AME. Para isso, são utilizados vetores virais projetados especificamente para levar o material genético às células-alvo.
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O ensaio clínico aprovado corresponde às fases 1 e 2, etapas que reúnem avaliação inicial de segurança, tolerabilidade e os primeiros indícios de eficácia. A pesquisa começará em centros selecionados no país, entre eles o Hospital de Clínicas de Porto Alegre e o Hospital das Clínicas da Unicamp.
Segundo a Fiocruz, caso o produto confirme desempenho seguro e eficaz ao longo de todas as etapas de desenvolvimento, Bio-Manguinhos estará apto a produzir o medicamento no Brasil após sua eventual aprovação regulatória. A medida reforça a estratégia nacional de ampliar a capacidade local em terapias avançadas e fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde.
A Anvisa acompanha o processo regulatório de forma contínua junto à Fiocruz e à GEMMABio — representadas pela Intrials Pesquisa Clínica — para garantir que cada fase cumpra critérios de qualidade e segurança.
Sobre a AME tipo 1
A doença é causada por alterações no gene SMN1, responsável por uma proteína fundamental para a sobrevivência de neurônios motores. Sem ela, ocorre perda rápida de força muscular, o que compromete funções vitais e afeta gravemente a sobrevida nos primeiros anos de vida.
