A mãe do menino galês Tate McDaid, de 5 anos, corre contra o tempo para arrecadar cerca de R$ 20,3 milhões e custear uma nova terapia gênica aprovada nos EUA contra a Síndrome de Sanfilippo. Conhecida como "Alzheimer infantil", a rara doença neurodegenerativa causa a perda gradual de funções cognitivas e motoras. Sem cobertura médica fora do território norte-americano, a família busca formas viáveis de acesso ao remédio antes que o avanço da enfermidade comprometa a eficácia do tratamento.
A mãe de um menino galês de cinco anos com um tipo raro de demência precisará pagar cerca de R$ 20,3 milhões pelo tratamento que pode salvar a vida dele.
Tate McDaid, da cidade de Swansea, no País de Gales, recebeu o diagnóstico de Síndrome de Sanfilippo — um tipo de demência que ele compartilha com pouco mais de cem crianças britânicas — quando tinha 4 anos de idade.
Em setembro deste ano foi aprovada, nos Estados Unidos, a primeira terapia gênica — isto é, que modifica o material genético — para tratar a doença.
A mãe de Tate, Tammy, diz que passou "meses rezando" para que o tratamento fosse ratificado, até descobrir o alto custo para fazê-lo, além das dúvidas sobre as possibilidades de acesso a ele por pessoas que não vivem nos EUA.
Médicos galeses já procuraram colegas norte-americanos em busca de informações sobre como Tate poderia receber o remédio.
"Eu me emocionei quando aprovaram o tratamento inicialmente, mas no dia seguinte a realidade já me deu esse golpe forte", afirmou Tammy.
Foi quando ela leu que o preço do medicamento era de exatos US$ 3,95 milhões, o equivalente a cerca de R$ 20,3 milhões.
Tammy entrou em contato com a Ultragenyx, a empresa norte-americana que desenvolveu a terapia, nos EUA, com a esperança de compreender como famílias de outros países, sem convênio médico, poderiam cobrir os custos.
"Nós entendemos que eles cobrem esse valor de cidadãos norte-americanos: eles têm seguros médicos", diz Tammy. "Mas o que isso significa para nós que estamos no Reino Unido e para todos que buscam esse tipo de tratamento?", acrescenta.
Ao explicar como funcionaria o medicamento FAYUVI para famílias de fora dos EUA, a Ultragenyx declarou: "Não podemos oferecer uma estimativa única do custo total do tratamento para um paciente internacional, já que ele depende das necessidades médicas específicas de cada paciente e do convênio médico".
O que é o 'Alzheimer infantil'?
A Síndrome de Sanfilippo tipo A, também conhecido como Mucopolissacaridose tipo 3 (MPS III), provoca uma perda gradual de capacidades físicas, como caminhar ou correr. Por ser neurodegenerativa, não raro ela é chamada de "Alzheimer infantil" ou de "demência infantil".
Segundo a National MPS Society, uma ONG criada nos anos 1970 nos EUA centrada em mucopolissacaridoses, como a Síndrome de Sanfilippo, cerca de 140 crianças britânicas convivem com ela atualmente.
No Brasil, os dados sobre a síndrome são escassos, mas a Rede MPS Brasil estima uma incidência mínima de 1 caso para cada 100.842 nascimentos no país.
Ainda não há cura, mas o novo tratamento poderia atrasar seu surgimento, permitindo que crianças como Tate se mantenha ativo por mais tempo de vida.
A condição pode progredir mais rapidamente depois dos 5 anos de idade e, por isso, Tammy diz que arrecadar dinheiro suficiente para que o seu filho receba o tratamento "é uma verdadeira batalha contra o tempo".
"Se amanhã aparecesse um milionário e nos desse esse dinheiro, iríamos para os EUA imediatamente", ela diz.
Mas no caso de Tate, que fará 6 anos neste mês, Tammy não acredita que o tempo está ao seu lado. "Ele já mostra os primeiros sinais de deterioração cognitiva", afirma. "Quanto mais velho, menos efetivo será o tratamento e mais capacidades ele perderá."
"Sinto que estamos em um ponto de inflexão. Estou aterrorizada", ela acrescenta.
Tammy descreve Tate como o "homenzinho mais feliz do mundo" que "ignora por completo a sua condição". Também observa que, embora ele nunca fale sobre isso, a mobilidade é muito importante para ele. "É por isso que estou lutando por ela."
A mãe começou a arrecadar fundos antes que a Food and Drug Administration (FDA), o órgão responsável pela validação de medicamentos dos EUA, aprovasse o novo tratamento. Ela já possui cerca de US$ 215 mil, mas isso cobre apenas 5% do custo do tratamento.
"Eu espero que, por algum milagre, a empresa volte a nos procurar e diga que pode nos dar um desconto — que, mesmo assim, custará milhões."
A Ultragenyx declarou: "Estamos seguindo uma estratégia regulatória global. A aprovação pela FDA é um primeiro passo importante em nosso objetivo de longo prazo de oferecer essa opção de tratamento a famílias do mundo todo".
"Também compreendemos a urgência com que as famílias afetadas pela Síndrome de Sanfilippo tipo A busquem opções de tratamento e porque algumas consideram viajar aos EUA para ter acesso a essa terapia."
"Recomendamos a essas famílias que procurem seus seguros médicos para compreender quais vias de acesso existem antes de assumir que essa [pedir ajuda à empresa] é a única opção."
