A Takeda anuncia a concessão da designação de terapia inovadora da FDA dos EUA ao pevonedistat para o tratamento de pacientes com síndromes mielodisplásicas de maior risco (HR-SMD)

30 jul 2020 - 15h30

(atualizado em 1/8/2020 às 04h31)

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A Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação de terapia inovadora por seu medicamento experimental pevonedistat para o tratamento de pacientes com síndromes mielodisplásicas de maior risco (HR-SMD). O pevonedistat, um primeiro inibidor da enzima ativadora de NEDD8 (NAE) da classe, pode ser o primeiro tratamento inovador para pacientes com HR-SMD em mais de uma década, expandindo as opções de tratamento que até agora estavam limitadas apenasàmonoterapia com agente hipometilante (HMA). Mesmo com as opções de tratamento atuais, os resultados para as pessoas que vivem com HR-SMD permanecem ruins.

A designação de terapia inovadora é baseada na análise final do estudo de Fase 2 do pevonedistat-2001, que avaliou o pevonedistat mais azacitidina versus azacitidina isoladamente em pacientes com leucemias raras, incluindo HR-SMD. O FDA considerou vários parâmetros, incluindo sobrevida global (OS), sobrevida livre de eventos (EFS), remissão completa (CR) e independência de transfusão, bem como o perfil de eventos adversos. Essa designação sinaliza um possível avanço no atendimento às necessidades das pessoas que vivem com HR-SMD, para as quais existem poucas terapias e os benefícios são limitados.

"A SMD de maior risco está associada a um prognóstico ruim, qualidade de vida reduzida e maior chance de transformação em leucemia mielóide aguda, outro câncer agressivo. A combinação de pevonedistat e azacitidina é uma abordagem terapêutica promissora com potencial para ser o primeiro novo avanço no tratamento da SMD de alto risco em mais de 10 anos", afirmou Christopher Arendt, chefe da Unidade de área terapêutica oncológica da Takeda. "Agradecemos ao FDA pelo reconhecimento do pevonedistat eàurgência de desenvolver terapias inovadoras que atendam às necessidades críticas de tratamento para a SMD de maior risco, uma população de pacientes com poucas opções".

A designação de terapia inovadora da FDA dos EUA é concedida para acelerar o desenvolvimento e a revisão regulatória de medicamentos experimentais destinados ao tratamento de doenças graves ou com risco de vida. Os agentes com essa designação mostraram evidências clínicas preliminares que indicam que o medicamento pode demonstrar uma melhora substancial em relação às terapias existentes em um ou mais desfechos clinicamente significativos.

A Takeda apresentou os resultados do estudo Pevonedistat-2001 durante as sessões orais no 56^ºencontro anual da Sociedade Americana de Oncologia Clínica (ASCO, na sigla em inglês) e no 25^ºcongresso virtual da Associação Europeia de Hematologia (EHA).

Sobre o pevonedistat

O pevonedistat é o primeiro inibidor da enzima ativadora da classe NEDD8 (NAE). Em estudos pré-clínicos, a inibição da NAE pelo pevonedistat bloqueou a modificação de proteínas selecionadas, o que resultou na interrupção da progressão do ciclo celular e na sobrevivência celular, levandoàmorte de células cancerígenas. O pevonedistat, em combinação com a azacitidina, demonstrou atividade clínica promissora em um estudo de Fase 2 de pacientes com síndromes mielodisplásicas de maior risco (HR-SMD), leucemia mielomonocítica crônica de maior risco (HR-CMML) e leucemia mielóide aguda (LMA), e uma Fase 1 estudo de pacientes com LMA. Atualmente, o pevonedistat está sendo avaliado nos estudos da Fase 3 como um tratamento de primeira linha para pacientes com HR-SMD, HR-CMML e LMA, que não são elegíveis (impróprios) para transplante ou quimioterapia de indução intensiva, e em um estudo da Fase 2 em LMA inadequada em uma combinação tripla com azacitidina e venetoclax. O pevonedistat é um medicamento sob investigação para o qual a segurança e a eficácia não foram estabelecidas.

Sobre a SMD

A SMD é uma forma rara de câncer relacionadoàmedula óssea causada pela produção irregular de células sanguíneas na medula. Esse câncer afeta mais comumente pacientes idosos, com idade média de diagnóstico variando de 60 a 74 anos. Como resultado dessa produção irregular, uma pessoa com SMD não possui quantidade suficiente de glóbulos vermelhos normais, glóbulos brancos e/ou plaquetas em circulação. Seus sintomas são geralmente vagos e estão relacionados a baixas contagens sanguíneas, podendo incluir fadiga, falta de ar, hematomas ou sangramentos fáceis, falta de apetite, fraqueza, pele pálida, febre e infecções frequentes ou graves.

Existem várias classificações de SMD (de risco muito baixo a muito alto) determinadas por hemograma, contagem de blastos, mutações e citogenética. A doença de maior risco é definida como risco intermediário, alto ou muito alto pelo International Prognostic Scoring System - Revised (IPSS-R), e esses pacientes apresentam um pior prognóstico. Aproximadamente 40% dos pacientes com HR-SMD acabam progredindo para o quadro de LMA, outro câncer agressivo com péssimas consequências.

Compromisso da Takeda com a oncologia

Nossa principal missão de P&D é fornecer novos medicamentos para pacientes com câncer em todo o mundo por meio de nosso compromisso com a ciência, os avanços e a paixão por melhorar a vida dos pacientes. Seja através de nossas terapias hematológicas, nosso pipeline robusto ou os medicamentos voltados a tumores sólidos, pretendemos permanecer inovadores e competitivos para oferecer aos pacientes os tratamentos necessários. Para mais informações, acesse www.takedaoncology.com.

Sobre a Takeda Pharmaceutical Company Limited

A Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) é líder biofarmacêutica global, fundamentada em valores e em pesquisa e desenvolvimento, com sede no Japão. Tem como compromisso promover uma saúde melhor e um futuro mais brilhante aos pacientes, traduzindo a ciência em medicamentos altamente inovadores. A Takeda concentra seus esforços de pesquisa e desenvolvimento em quatro áreas terapêuticas: oncologia, doenças raras, neurociência e gastroenterologia (GI). Além disso, são realizados investimentos direcionados em P&D em terapias e vacinas derivadas de plasma. Atualmente, nosso foco é o desenvolvimento de medicamentos altamente inovadores que contribuem para fazer a diferença na vida das pessoas, avançando na fronteira de novas opções de tratamento e aproveitando nosso mecanismo e recursos de P&D colaborativos aprimorados para criar um pipeline robusto e com diversas modalidades. Nossos funcionários estão empenhados em melhorar a qualidade de vida dos pacientes e em trabalhar com nossos parceiros na área da saúde em aproximadamente 80 países.

Para mais informações, acesse https://www.takeda.com

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