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CRISPR: Reino Unido aprova terapia de edição genética em humanos

Trata-se da primeira autorização mundial para aplicação da técnica CRISPR em pessoas que buscam tratar anemia falciforme e talassemia beta

17 nov 2023 - 17h13
(atualizado às 19h28)
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Pela primeira vez no mundo, autoridades de saúde aprovaram o uso de tratamentos envolvendo a edição genética com o método CRISPR em humanos. A licença inédita foi concedida pela Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA), no Reino Unido, na quinta-feira (16).

Foto: Freepik / Canaltech

O aval britânico foi concedido para o uso da terapia Casgevy (exagamglogene autotemcel) em pacientes com mais de 12 anos, com um quadro de anemia falciforme ou talassemia beta dependente de transfusão, sem um doador de medula óssea disponível. Dentro do Reino Unido, é estimado que, no máximo, 2 mil pacientes possam se beneficiar do tratamento desenvolvido pelas empresas de biotecnologia Vertex e CRISPR Therapeutics.

Embora a técnica nunca tenha sido aprovada para o uso em humanos, as cientistas Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna, responsáveis pela criação do método CRISPR, também conhecido como tesoura genética, receberam o prêmio Nobel de Química em 2020.

Entenda a terapia de edição genética

Hoje, já existem alguns tipos de terapia genética disponíveis para o tratamento de doenças específicas. No entanto, nenhuma delas envolve diretamente o método CRISPR, como é o caso da Casgevy. Aqui, ocorre o uso do CRISPR ex vivo, ou seja, as células-tronco são retiradas da medula óssea do paciente, editadas geneticamente e, posteriormente, reintroduzidas.

Considerando a anemia falciforme e a talassemia beta, ambas doenças são provocadas pelo gene chamado BCL11A que afeta a produção das hemoglobinas — as proteínas dos glóbulos vermelhos usadas no transporte de oxigênio pelo sistema circulatório. Então, o CRISPR é usado para recortar esse gene problemático, fazendo com que as próprias células do indivíduo consigam produzir hemoglobinas funcionais.

Após autorização do Reino Unido, metódo CRISPR poderá ser usado para edição de células humanas (Imagem: Claudioventrella/Envato)
Após autorização do Reino Unido, metódo CRISPR poderá ser usado para edição de células humanas (Imagem: Claudioventrella/Envato)
Foto: Canaltech

Nos estudos clínicos envolvendo 97 pacientes, a maioria dos indivíduos com anemia falciforme permaneceu sem dores intensas por pelo menos 12 meses após a terapia genética. Enquanto isso, no grupo de pessoas com talassemia, grande parte não precisou mais de transfusões regulares de glóbulos vermelhos. A expectativa é que os dois grupos de pacientes tenham se curado, mas ainda é necessário acompanhá-los por mais tempo.

Método CRISPR avança

Após a decisão do Reino Unido favorável ao uso da terapia genética envolvendo o método CRISPR, a expectativa é que mais países concedam autorizações do tipo. Inclusive, os Estados Unidos, através da agência Food and Drug Administration (FDA), já analisam os dados para a sua eventual aprovação.

Em paralelo, as outras pesquisas envolvendo a tesoura genética devem ganhar um novo fôlego e mais investimentos. No momento, cientistas investigam o uso da técnica no tratamento do câncer, do diabetes tipo 1 e até mesmo do colesterol, além das doenças neurodegenerativas.

Fonte: Vertex  

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